Dünya’ da sağlık alanında yapılan çalışmalarda biyomühedislik ve gen tedavisi başlıkları ön plana çıkmaya başladı. Türkiye’de 13 üniversite, 8 kamu ve 26 özel kuruluş olmak üzere 47 adet “Genetik Hastalıklar Tanı Merkezi” bulunuyor. Akademik düzeyde özellikle Boğaziçi, Kocaeli, Akdeniz, Hacettepe, Marmara ve Yeditepe üniversitelerindeki “kökhücre ve gen tedavileri araştırma ve uygulama merkezleri” sağlıktaki şifrenin, çalışma alanlarından bazıları.
Uluslararası İnsan Genom Projesi’nin 2000 yılında tamamlanmasından bu yana yapılan araştırmalar ile son dönemde Boğaziçi, Üniversitesi’nin Türkiye Genom araştırması önümüzdeki yıllarda tıpta ve ilaç sektöründeki önemli geliştirmelere yönelik ipuçları vermektedir. Genetik ve kökhücre araştırmaları, hastalıkların moleküler temelleri ve tedavi yaklaşımları konusunda da çok önemli katkılar sağlamaktadır.
Uzmanlar gen tedavisini; tedavi amacıyla hastanın hücrelerine bir genetik materyalin (çoğunlukla bir DNA parçasının) transfer edilerek hastanın tedavi edilmesi olarak tanımlıyor. Yine bu tanımlar ışığında gen tedavisi, eksik genlerin yerine konması, yanlış veya fazla çalışan genlerin susturulması ve bazı genlerin işlevlerinin değiştirilmesini kapsamaktadır.
Kocaeli Üniversitesi, Kökhücre ve Gen Tedavileri Araştırma ve Uygulama Merkezi’nin gen tedavisi ve kökhücreleri kullanarak hastalıkların tedavisine ilişkin açıklamaları şöyle:
Gen tedavisinde hedef, hasta hücredeki veya organdaki bozukluğu hücrenin genetik yapısını değiştirerek düzeltmektir. Herhangi bir gen düzgün çalışmayınca kodladığı protein de normal yapıda olmamaktadır. Buna bağlı olarak vücutta çeşitli bozukluklar ve hastalıklar meydana gelir. Bozuk olan genin yerini alacak normal genin, hücrelere bir şekilde ulaştırılması gerekiyor. Bunun çeşitli yolları mevcuttur. Bunlardan ilki, gerekli gen veya genleri virüsler içerisine yerleştirerek vücuda vermektir.
Birçok virüs hücre içerisine girdikten sonra genetik şifresini hücrenin genetik şifresine entegre ederek etkisini göstermektedir. Virüslerin bu özelliğinden yaralanılarak istediğimiz gen ve/veya genleri virüsler arcılığı ile hedef hücrelere transfer edebilmekteyiz.
Şöyle ki, vücuda zarar vermesi engellenmiş olan virüslerin kendi genetik şifresi çıkartılarak istediğimiz geni transfer edebiliriz. Daha sonra bu virüsler kişiye damar yoluyla verilip belirli hücrelerin içerisine girmeleri sağlanıyor. Hücreye giren virüs, içerisindeki geni hedef hücrenin çekirdeğine aktarır ve hücrenin orijinal geni gibi görev yapmaya başlar.
Virüsleri kullanarak yapılan gen tedavisinin bazı dezavantajları da vardır. Gerekli geni taşıyan virüsler genellikle hızlı bölünen hücrelere daha çabuk girebiliyorlar. Beyin gibi çok az bölünmeye uğrayan hücrelere girmeleriyse daha zordur. Virüsleri kullanmak yerine, genleri organik kürecik veya keselerin içine yerleştirerek vücuda vermek de mümkün.
Bu kesecikler kan yoluyla hedef hücrelere ulaşır ve hedef hücre tarafından endositoz ile içeri alınır. Hücre içinde kese duvarı yıkılarak genetik şifre serbest kalır ve hücrenin DNA’sı ile bütünleşir. Hücre DNA’sına entegre olan gen çalışmaya başladıktan sonra hücrede eksik veya hatalı olan molekülü üretmeye başlar.
Gen tedavisi ve kökhücreler
Vücut dışında programlanan kök hücrelerde birçok hastalığı tedavi etmek mümkündür. Kök hücrelerin en büyük avantajı, kendilerini sürekli olarak yenileyebilmeleridir. Böylece, programlanmış olan diğer hücrelerin defalarca hastaya verilmesi yerine kök hücrelerinin bir kez verilmesi mümkün olmaktadır. Örneğin, hastanın kan kök hücrelerine virüsler veya mikrokeseciklerle istenen gen yerleştirilir. Genetik yapısı değiştirilen kök hücreler kültürde çoğaltılır ve belli bir sayıya ulaştıktan sonra vücuda geri verilir. Programlanan kan kök hücreleri vücuda verildiğinde başta kemik iliği, karaciğer, dalak ve lenf düğümleri olmak üzere çeşitli organlara yerleşir ve işlevini görür.
ABD, İngiltere, Almanya, İsviçre, Fransa, Kanada ve Rusya başta olmak üzere 30 ülkede klinik gen tedavi denemesi yapıldığı bilinmektedir.
ÇİN: Kemoterapi, radyoterapi gibi klasik tedavi yöntemlerinin iyileşme sağlamadığı hastalar için yeni bir umut olan gen tedavisi Çin’de uygulanıyor. Aralarında birkaçına yabancıların da kabul edildiği 130 merkezdeki tedavi 4-8 hafta sürüyor.
ABD: Science Translational Medicine dergisinde yayımlanan makaleye göre, Amerikalı bilim insanları, üç beyin tümörü hastasının kan kök hücrelerini genetik olarak değiştirdi. Gen tedavisi uygulayarak kan hücrelerine koruyucu bir kılıf yapmayı başardı. Böylece kanserli hücreler ölürken, kan hücreleri zarar görmüyor.
HABER REVİZYON DERGİSİ MART 2013